Un medic și cercetător britanic, prezintă terapia genică care inversează leucemia
- Waseem Qasim a prezentat o terapie genică care a inversat o leucemie agresivă și incurabilă la 11 pacienți, cu 64% în remisie și o adolescentă fără cancer de peste trei ani.
- Tratamentul e intens și riscant: elimină complet sistemul imunitar, lăsând pacienții vulnerabili la infecții, iar cancerul a revenit în două cazuri după ce a pierdut marcajul CD7.
- O formă de leucemie fără scăpare poate fi acum combătută cu editare genetică de precizie, iar rezultatele deschid drumul spre tratamente similare pentru alte cancere agresive, oferind pacienților o viață înapoi.
O terapie considerată cândva science-fiction a inversat o leucemie agresivă și incurabilă la mai mulți pacienți. Prima fată tratată, Alyssa Tapley, acum de 16 ani, nu mai are cancer de peste trei ani. Ea plănuiește să devină cercetător în cancer. Tehnologia, numită editare de baze, modifică precis ADN-ul celulelor albe din sânge pentru a le transforma în „medicamente vii” care vânează cancerul.
Din 11 pacienți tratați, 64% sunt în remisie, iar șapte nu mai au boala la până la trei ani după tratament. Studiul, publicat în New England Journal of Medicine, arată că terapia a reușit acolo unde chimioterapia și transplanturile eșuaseră. Tratamentul nu e lipsit de riscuri. Eliminarea completă a sistemului imunitar lasă pacienții vulnerabili la infecții, iar în două cazuri cancerul a revenit după ce a pierdut marcajul CD7 pe care terapia îl țintea.
Alyssa a petrecut patru luni izolată în spital, fără să-și vadă fratele de teama infecțiilor. Deși terapia e „profundă, intensă, foarte solicitantă”, după cum spune profesorul Waseem Qasim, succesul ei oferă o șansă reală pacienților care altfel nu aveau nicio speranță.
Nu e vorba doar de un caz izolat: terapia a funcționat la mai mulți copii și adulți, iar rezultatele deschid drumul spre tratamente similare pentru alte cancere agresive. Chiar dacă riscurile rămân, faptul că o adolescentă care credea că va muri își planifică acum lecțiile de condus și o carieră în cercetarea cancerului arată cât de mult s-a schimbat jocul. Acești pacienți au primit nu doar o remisie, ci o viață înapoi.