• FDA dă undă verde noii terapii pentru anemia falciformă sau Beta -talasemie.
  • Este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică Crispr, ceea ce marchează un moment istoric pentru medicina modernă.
  • A fost conceput să fie un tratament unic, cu beneficii pe tot parcursul vieții.

FDA dă undă verde noii terapii pentru anemia falciformă sau Beta -talasemie. Și cum trăim în era tehnologiei, noua terapie este una care se bazează exclusiv pe editarea genică.

Este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică Crispr, ceea ce marchează un moment istoric pentru medicina modernă. Metoda inovatoare a primit chiar și Premiul Nobel pentru Chimie în 2020. Afecțiunile vizate, anemia falciformă și Beta- talasemia, sunt rezultatul unor modificări în genele pentru hemoglobină, esențiale pentru transportul oxigenului în organism, scrie Forbes.

A fost conceput să fie un tratament unic, cu beneficii pe tot parcursul vieții. Spre deosebire de transplanturile de măduvă osoasă, terapia de editare genică nu prezintă un risc de respingere din partea sistemului imunitar. Studiile clinice au demonstrat că tratamentul poate elimina crizele dureroase la persoanele cu anemie falciformă, precum și nevoia de transfuzii cronice de sânge pentru pacienții cu beta-talasemie. Deoarece editează ADN-ul celulelor stem, efectul în teorie, ar trebui să dureze pe toată durata vieții.

Recomandări

7 LOCAȚII „BRIDGERTON"
CELE MAI VECHI DOVEZI ALE FUZIUNII
MAI SLĂBEȘTE-NE
SOPHIE TURNER, DESPRE DIVORȚUL DE JOE JONAS
VEZI WORLD PRESS PHOTO LA UNIVERSITATE
NOI IMAGINI ÎN CAZUL LUI „DIDDY"

Tratamentul se administrează printr-un proces complex, care implică mai multe etape: în prima fază recoltarea celulelor stem hematopoietice, apoi editarea genelor în laborator, readministrarea celulelor editate înpoi în sângele pacientului și producția de celule sanguine sănătoase în întreg organismul. Dacă FDA a aprobat vineri utilizarea lui, vestea bună este că și în Uniunea Europeană se așteaptă o decizie similară în perioada următoare.

Citește și

Partenerii noștri

Algoritm de tip „deep learning” creat de un student de la Academia Forţelor Terestre din Sibiu Mediafax
Lovitură de teatru: Dezvoltatorul de jocuri Gameloft închide studioul din Cluj. Toţi cei 136 de angajaţi sunt concediaţi Ziarul Financiar
Povestea cuplului care a fugit de nebunia şi agitaţia Bucureştiului. S-au mutat la ţară, şi-au deschis o afacere, iar ce au ajuns acum să facă impresionează o întreagă comunitate Business Magazin
GREEN NEWS a plantat pentru viitor. Acțiune de plantare a sute de copaci în zona Lunca Cetății din București Media FLUX