- FDA dă undă verde noii terapii pentru anemia falciformă sau Beta -talasemie.
- Este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică Crispr, ceea ce marchează un moment istoric pentru medicina modernă.
- A fost conceput să fie un tratament unic, cu beneficii pe tot parcursul vieții.
FDA dă undă verde noii terapii pentru anemia falciformă sau Beta -talasemie. Și cum trăim în era tehnologiei, noua terapie este una care se bazează exclusiv pe editarea genică.
Este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică Crispr, ceea ce marchează un moment istoric pentru medicina modernă. Metoda inovatoare a primit chiar și Premiul Nobel pentru Chimie în 2020. Afecțiunile vizate, anemia falciformă și Beta- talasemia, sunt rezultatul unor modificări în genele pentru hemoglobină, esențiale pentru transportul oxigenului în organism, scrie Forbes.
A fost conceput să fie un tratament unic, cu beneficii pe tot parcursul vieții. Spre deosebire de transplanturile de măduvă osoasă, terapia de editare genică nu prezintă un risc de respingere din partea sistemului imunitar. Studiile clinice au demonstrat că tratamentul poate elimina crizele dureroase la persoanele cu anemie falciformă, precum și nevoia de transfuzii cronice de sânge pentru pacienții cu beta-talasemie. Deoarece editează ADN-ul celulelor stem, efectul în teorie, ar trebui să dureze pe toată durata vieții.
Tratamentul se administrează printr-un proces complex, care implică mai multe etape: în prima fază recoltarea celulelor stem hematopoietice, apoi editarea genelor în laborator, readministrarea celulelor editate înpoi în sângele pacientului și producția de celule sanguine sănătoase în întreg organismul. Dacă FDA a aprobat vineri utilizarea lui, vestea bună este că și în Uniunea Europeană se așteaptă o decizie similară în perioada următoare.
Citește și